干细胞能治愈儿童扩张型心肌病吗?

发布日期:2021-03-08 发布人:本站 浏览次数:282

干细胞能治愈儿童扩张型心肌病吗?儿童扩张型心肌病是小儿心肌病的常见形式,可能表现为多种获得性和遗传性疾病。主要表现为慢性充血性心力衰竭,偶有以突然发生急性心力衰竭或心律失常起病。尽管儿童期原发性DCM的年发病率较低,但据估计死亡或心脏移植的5年无不良事件生存率为50%至60%。由于样本量小,缺乏合适的实验模型和足够的统计学数据来验证实验终点,因此对小儿DCM患者心力衰竭治疗的临床前和临床研究受到了限制,降低晚期心力衰竭儿童死亡率的药物开发等也受到了限制。


干细胞能治愈儿童扩张型心肌病吗?

干细胞能治愈儿童扩张型心肌病吗?


在近几十年中,干细胞已成为再生医学的基石,使医学专业人员能够治疗受损的器官并逆转以前认为无法治愈的多种疾病。那么干细胞能够治疗儿童扩张型心肌病吗?

日本冈山大学的一个跨部门专家小组,启动了评估儿童扩张型心肌病的干细胞疗法的第一步,相关研究结果发表在国际知名期刊《Science Translational Medicine》。他们不仅证明了心肌球来源细胞在补充儿童扩张型心肌病患者受损组织方面的有效性,而且还揭示了这种情况发生的相关机理。

研究人员首先在猪模型中测试了这种疗法。诱导出类似于儿童扩张型心肌病的心脏症状,并用不同剂量的心肌球来源细胞或安慰剂对其进行治疗。在接受干细胞治疗的病猪中,研究人员注意到心脏功能的快速改善,并进一步进行了可控的人体试验。

而后在开展的I期临床试验中,5名儿童扩张型心肌病患者,在注射心肌球来源细胞一年后,患者没有出现严重副作用且心脏功能有改善的迹象。

由于这项研究的规模小,研究人员无法得出有力的结论,但他们认为心肌球来源细胞的治疗效果似乎足够安全有效,认为可以进行更大的临床试验。

虽然现在干细胞治愈儿童儿童扩张型心肌病还没有完全实现,但是随着干细胞的医学作用被不断挖掘,科学家们也在不断努力研究这方面,相信未来干细胞治疗儿童扩张型心肌病不再是难题。

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